MHRA схвалила перший в історії препарат для лікування атаксії Фрідрайха у Великобританії: Omaveloxolone
Лондон, 23 квітня 2025 р. – Управління з контролю за лікарськими засобами та медичними виробами (MHRA) Великобританії зробило значний крок у лікуванні рідкісного генетичного захворювання – атаксії Фрідрайха (FA), схваливши omaveloxolone (торгова назва поки не оголошена) як перший препарат для його лікування у Великобританії. Це рішення відкриває нові перспективи для пацієнтів, які страждають від цього виснажливого захворювання, що раніше не мало ефективного лікування.
Що таке атаксія Фрідрайха?
Атаксія Фрідрайха (FA) – це спадкове неврологічне захворювання, яке поступово пошкоджує нервову систему. Воно викликане генетичною мутацією, яка призводить до дефіциту білка під назвою фратаксин. Фратаксин необхідний для нормального функціонування мітохондрій – “електростанцій” клітин, особливо в нервовій системі та серці. Дефіцит фратаксину призводить до прогресуючої втрати координації, м’язової слабкості, проблем з мовленням, ковтанням, серцевих захворювань, діабету та інших ускладнень. Симптоми зазвичай проявляються в дитинстві або підлітковому віці.
Що таке Omaveloxolone і як він працює?
Omaveloxolone – це пероральний препарат, який діє шляхом активації шляху Nrf2, який є ключовим регулятором клітинної реакції на окислювальний стрес. Окислювальний стрес відіграє важливу роль у розвитку та прогресуванні FA. Активуючи Nrf2, Omaveloxolone допомагає:
- Захистити клітини від окислювального пошкодження: Він посилює виробництво антиоксидантів, які нейтралізують шкідливі вільні радикали.
- Поліпшити функцію мітохондрій: Він допомагає мітохондріям краще виконувати свою роботу, забезпечуючи клітини необхідною енергією.
- Зменшити запалення: Він може допомогти зменшити запалення в нервовій системі, що сприяє її пошкодженню.
Іншими словами, Omaveloxolone не є ліками від FA, але він може допомогти захистити нервові клітини та сповільнити прогресування хвороби.
Підтримка MHRA для схвалення Omaveloxolone
MHRA провела ретельну оцінку клінічних даних, перш ніж схвалити Omaveloxolone. Ключовими були результати клінічного дослідження, які показали, що препарат значно покращує неврологічну функцію у пацієнтів з FA, вимірювану за допомогою шкали оцінки тяжкості атаксії Фрідрайха (mFARS).
Д-р June Raine, виконавчий директор MHRA, зазначила: “Схвалення Omaveloxolone – це важлива віха для пацієнтів з атаксією Фрідрайха та їхніх сімей. Ми визнаємо нагальну потребу в ефективних методах лікування цього рідкісного та виснажливого захворювання, і ми раді надати доступ до цього препарату у Великобританії.”
Що це означає для пацієнтів з атаксією Фрідрайха?
Схвалення Omaveloxolone дає пацієнтам з FA реальну надію на покращення якості життя. Раніше лікування було зосереджене на управлінні симптомами та підтримці. Тепер, маючи перший препарат, який впливає на основну патологію захворювання, пацієнти можуть очікувати:
- Сповільнення прогресування захворювання: Omaveloxolone може допомогти зберегти неврологічну функцію на більш тривалий термін.
- Покращення координації та балансу: Це може призвести до більшої незалежності та можливості брати участь у повсякденній діяльності.
- Покращення мовлення та ковтання: Це може покращити спілкування та харчування.
- Покращення загального самопочуття: Зменшення симптомів може призвести до підвищення енергії та покращення емоційного стану.
Наступні кроки
Тепер, коли Omaveloxolone схвалений MHRA, наступним кроком є забезпечення його доступності для пацієнтів у Великобританії. Національна служба охорони здоров’я (NHS) має оцінити препарат і прийняти рішення про його включення до стандартного пакету медичних послуг. Процес може зайняти деякий час, але MHRA та інші зацікавлені сторони прагнуть зробити препарат доступним для пацієнтів якомога швидше.
Висновок
Схвалення Omaveloxolone знаменує собою значний прогрес у лікуванні атаксії Фрідрайха. Це дає пацієнтам надію на більш якісне життя та відкриває шлях для подальших досліджень і розробок нових методів лікування цього важкого захворювання. Це також підкреслює важливість інноваційних медичних досліджень і відданість MHRA забезпеченню доступу пацієнтів до передових медичних технологій.
Важливе зауваження: Ця стаття надає інформацію загального характеру і не є заміною професійної медичної консультації. Пацієнтам з атаксією Фрідрайха слід обговорити можливості лікування з лікарем.
MHRA approves first UK treatment for Friedreich’s ataxia, omaveloxolone
ШІ надав новини.
Наступне питання використовувалося для отримання відповіді від Google Gemini:
О 2025-04-23 15:26 ‘MHRA approves first UK treatment for Friedreich’s ataxia, omaveloxolone’ було опубліковано відповідно до GOV UK. Будь ласка, напишіть детальну статтю з відповідною інформацією у зрозумілій формі.
460